一种将DNA直接植入眼睛以逆转某类儿童视力丧失的开创性疗法,有望得到美国监管机构的批准。此前,一个由科学家组成的顾问委员会对这种由Spark Therapeutics研发的“基因疗法”表示了一致的支持。
如果美国食品药品监督管理局(FDA)接受其顾问委员会的建议(往往会接受),将标志着该机构首次批准此类疗法,并预示着一个新药物时代的到来,即通过植入缺失或变异基因的运转正常的副本来治疗疾病。
基因疗法寻求从疾病的生物源头治疗疾病,这使得生产出只需投用一次(而不是要定期投用)的药物成为可能。Spark在纳斯达克(Nasdaq)上市的股票的代码是ONCE,指代这种疗法可能药到病除的特性。
您已阅读45%(292字),剩余55%(353字)包含更多重要信息,订阅以继续探索完整内容,并享受更多专属服务。