基因

将DNA植入眼睛治疗视力丧失的疗法有望在美获批

美国食品药品监督管理局若按其顾问委员会的建议予以批准,将标志着美首次批准基因疗法,并预示着一个新药物时代的到来。

一种将DNA直接植入眼睛以逆转某类儿童视力丧失的开创性疗法,有望得到美国监管机构的批准。此前,一个由科学家组成的顾问委员会对这种由Spark Therapeutics研发的“基因疗法”表示了一致的支持。

如果美国食品药品监督管理局(FDA)接受其顾问委员会的建议(往往会接受),将标志着该机构首次批准此类疗法,并预示着一个新药物时代的到来,即通过植入缺失或变异基因的运转正常的副本来治疗疾病。

基因疗法寻求从疾病的生物源头治疗疾病,这使得生产出只需投用一次(而不是要定期投用)的药物成为可能。Spark在纳斯达克(Nasdaq)上市的股票的代码是ONCE,指代这种疗法可能药到病除的特性。

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