Alnylam Pharmaceuticals股价大涨，此前该公司表示，一款治疗罕见遗传性心脏病的药物在后期试验中达到目标，使这家美国市值最高的生物技术公司之一有望增添数十亿美元的销售额。
该公司表示，在3期临床试验中，其每季度注射一次的Vutrisiran将死亡和不良心血管事件的风险降低了至少28%。该药还提高了患有影响心脏功能的一种罕见蛋白疾病的患者的体力活动能力。
这种疾病——转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)——影响美国约10万名患者，manbetx app苹果 多达50万名患者，其中大多数是60岁以上男性。然而，许多病例并未得到诊断。
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