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美国食品药品监督管理局(FDA)周二批准了一种用于治疗罕见免疫疾病Wiskott–Aldrich综合征的基因疗法；除骨髓移植外，患者几乎别无选择。
这种基因疗法将以 Waskyra 名义上市，由意大利一家专注罕见病研究的慈善机构 Telethon 基金会(Fondazione Telethon)开发。根据 FDA 的说法，这标志着首个由非营利申请方获批的细胞与基因疗法。
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