本报道最初发表于Endpoints News。请点击这里查看原文
诺和诺德(Novo Nordisk)周一表示,其治疗镰状细胞病的口服药在一项后期研究中取得成功。然而,这些数据不及公司去年设定的预期。
与安慰剂相比,Etavopivat将被称为血管阻塞危机 (VOCs) 的疼痛性镰状细胞病并发症发生率降低了27%,达成了该试验的一个共同主要终点。然而,该公司时任罕见病负责人卢多维克•赫尔夫戈特(Ludovic Helfgott)去年对Endpoints News表示,诺和诺德原本希望看到50%的降幅。
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