本报道最初发表于Endpoints News。请点击这里查看原文
如果这意味着针对其致命疾病的基因疗法最终可能获批，亨廷顿病患者会愿意冒险接受一次长达12小时的假脑外科手术吗？
这正是uniQure与美国食品药品监督管理局(FDA)争端核心所隐含的问题，发生在越来越多的罕见病公司面临更严格——且往往相互矛盾——的监管审查之际。在FDA局长马蒂•马卡里(Marty Makary)领导下，该机构一方面大力宣扬加速罕见病药物审批的举措，另一方面却又否决此类治疗，并坚持要求开展可能并不可行的临床试验。
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