在英格兰,英国医疗支出监管机构批准了欧洲首个使用Crispr基因编辑技术的疗法后,英国国家医疗服务体系(NHS)的患者将获得一种价值170万英镑的治疗罕见血液疾病β地中海贫血的疗法。
英国国家健康与护理优化机构(National Institute for Health and Care Excellence)决定推荐Casgevy,同时继续收集有关该药物成本效益的数据,这表明该机构正在评估那些前期成本高昂但可能永久治愈患者的创新基因疗法。
β地中海贫血限制了健康红细胞和携带氧气的血红蛋白的产生。它可能导致生长和骨骼问题。严重患者需要定期输血。
您已阅读18%(273字),剩余82%(1248字)包含更多重要信息,订阅以继续探索完整内容,并享受更多专属服务。