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全新碱基编辑策略或将催生“多病同治”的通用疗法

由布罗德研究所的基因编辑明星刘如谦领衔的研究团队,为“引导编辑”(prime editing)找到了一种新用途,能够用同一种方法解决具有相同根因的一类疾病。他们表示,这为处理数十乃至数百种遗传病开辟了一条更为直接的路径。

本报道最初发表于Endpoints News。请点击这里查看原文

由布罗德研究所(Broad Institute)的基因编辑明星刘如谦(David Liu)领衔的研究团队,为“引导编辑”(prime editing)提出了一种新用途,能够针对具有相同根源的一系列疾病展开治疗,他们表示,这为解决数十甚至数百种遗传病开辟了一条更为直接的路径。

从理论上讲,这一雄心勃勃的构想有望为囊性纤维化、泰-萨克斯病等遗传疾病,以及许多会缩短寿命、且即便有治疗也往往依赖于针对各自病症的复杂或高昂疗法的极其罕见疾病,提供广泛的治疗途径。

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