本报道最初发表于Endpoints News。请点击这里查看原文
Sarepta 表示，根据其关键临床试验中患者的长期随访结果，其杜氏肌营养不良基因疗法在治疗后三年仍保持疗效。
这些数据出炉之际，Sarepta 及其基因疗法 Elevidys 经历了动荡的一年，其间有两名患者因这款一次性治疗而死亡。