本报道最初发表于Endpoints News。请点击这里查看原文
五名接受基因改造造血干细胞治疗的β地中海贫血患者已无需再定期输血来维持健康。这种manbetx3.0 研制的疗法很可能比美国的同类疗法更便宜，且或许更安全、更有效。
这款疗法由正序生物（上海）有限公司(CorrectSequence Therapeutics)开发，采用一种新型CRISPR碱基编辑方式，旨在在几乎不会产生不必要且可能危险的脱靶编辑的前提下，改变DNA的单个字母。该总部位于上海的公司向Endpoints News表示，首位接受治疗的患者目前已近两年半无需输血。
您已阅读7%（261字），剩余93%（3353字）包含更多重要信息，订阅以继续探索完整内容，并享受更多专属服务。