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一种利用CRISPR在人体内直接编辑基因的实验性疗法刚刚在三期临床试验中取得成功——这在该项技术上尚属首次——有望在明年上半年获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。
由Intellia Therapeutics开发的这种疗法，利用CRISPR的“分子剪刀”切断一种导致遗传性血管性水肿患者出现既毁容又危险的肿胀发作的基因。该公司周一早间宣布，与安慰剂相比，这种一次性输注可将此类发作减少87%。
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