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美国食品药品监督管理局(FDA)已拒绝Regenxbio公司治疗一种名为亨特综合征的严重遗传性疾病的基因疗法，此项决定可能会波及其他罕见病药企。
在FDA暂停RGX-121的临床试验后不久，完整的回复函就出炉了。此前，一名接受Regenxbio用于另一种疾病的另一款基因疗法的患者被发现患有脑肿瘤。