本报道最初发表于Endpoints News。请点击这里查看原文
The FDA has rejected Regenxbio’s gene therapy for a serious inherited disease called Hunter syndrome in a decision that could reverberate to other rare disease drugmakers as well.
美国食品药品监督管理局(FDA)已拒绝Regenxbio公司治疗一种名为亨特综合征的严重遗传性疾病的基因疗法,此项决定可能会波及其他罕见病药企。
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