一家美国初创企业首次成功使用一种被注入体内、针对某内脏器官的Crispr基因编辑疗法来治疗患者。
由诺贝尔奖(Nobel Prize)得主珍妮弗•道德纳(Jennifer Doudna)与人共同创立的Intellia Therapeutics公司的早期试验数据标志着Crispr疗法取得了突破，表明科学家已经克服了此前该技术仅能用于编辑体外细胞或眼内细胞的局限。
这家总部位于波士顿的初创企业与生物技术公司再生元制药(Regeneron)合作，治疗转甲状腺素淀粉样变性(transthyretin amyloidosis)。患上这种破坏性很大的严重疾病后，随着问题蛋白的沉积，患者的心脏和神经系统受到损害，从而缩短他们的预期寿命。
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