本报道最初发表于Endpoints News。请点击这里查看原文
Beam Therapeutics发布了备受期待的最新进展：其疗法采用一种名为“碱基编辑”的CRISPR技术，能够精确修复导致一种罕见遗传病的单个基因“错别字”。
周三，Beam表示，其已治疗了29名患有alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的患者。该病由一种名为AAT的异常酶引起。AAT通常在肝脏中生成，对保护肺部至关重要。
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