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火箭制药公司的一款罕见病基因疗法在此前因生产问题遭到否决后，现已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。
周四，FDA对火箭制药公司一款用于治疗一种名为白细胞黏附缺陷Ⅰ型（LAD-I）的罕见免疫疾病重症形式的基因疗法授予了加速批准。该基因疗法将以Kresladi的名义上市，获批用于治疗缺乏匹配同胞造血干细胞供体的特定婴幼儿患者。
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